توصلت مارينا كافازانا الطبيبة الفرنسية المتخصصة في علم الوراثة بمستشفى نيكر الفرنسي، إلى استخدام العلاج الجيني المتمثل في الخلايا الجذعية المأخوذة من النخاع العظمى للمريض وإدماجه في عقار جيني يتم تطويره في المعمل وحقنه مرة أخرى للمرض لعلاج "فقر دم البحر المتوسط".

و"فقر دم البحر المتوسط"، مرض وراثي يؤثر على كرات الدم الحمراء ويجعلها غير قادرة على القيام بوظيفتها ومنتشر في العديد من الدول حول العالم، حيث يصيب 300 ألف شخص في منطقة جنوب شرق آسيا.

وأوضحت البروفيسورة الفرنسية أنها عالجت مرضى في فرنسا والولايات المتحدة وتايلاند وأستراليا بواسطة هذا العلاج الجيني الجديد، ولم ينجم عنه أية آثار جانبية ولم يحتج أغلب المرضى إلى عمليات نقل دم كما كان يحدث في السابق مع بعض العلاجات الجينية .

جدير بالذكر أنه تمت التجارب الإكلينيكية بنجاح على 22 مريضا مما يبشر بالأمل .